一、数据显示：药品在美国比欧盟大多数国家获批和上市更快

根据IQVIA人类数据科学研究所的最新数据，美国新药的批准时间评价比欧盟早几个月。

IQVIA最新报告指出，这一差异部分可归因于美国审评更快，以及使用了加速审评程序。数据凸显了在欧洲药品管理局（EMA）寻求加快审评进程的背景下，新药进入欧盟市场面临的若干挑战。

在2014至2022年间获得美国和欧盟双重标准的329种新活性物质中，79%首先在美国获批，平均提前0.4年。在2019至2022年间，共有51种新药在美国获批但未在欧盟获批，其中约三分之二由小型制药公司开发，报告称这“表明最小型开发商更难获得国际批准”。

这51种美国批准的药物中，超过一半集中在神经学或肿瘤学领域，近半数为首创类药物（first-in-class）。

报告指出："一旦获批，欧盟内支付方的药品评估、定价以及各国特定的要求也可能导致相较美国更进一步的上市延迟。"

研究发现，欧盟在德国和丹麦批准的药物对某些药物的上市时间中位数比美国更快，但在欧盟其他国家，上市中位时间从8至56个月不等。

报告解释道："每个国家都有其分散的将这些药物纳入公共报销清单的流程，这可能耗时且存在不同的要求和评估方法。"

数据还对比了美国与日本的批准情况。在2014至2022年间，美国和欧盟批准的新活性物质均多于日本，美国的批准平均比日本早2.8年。在2019至2022年间，107种未在日本获批的FDA批准药物中，约五分之一由大型制药公司开发，报告推测这可能意味着"这些开发商可能未在该市场提交药品申请"。

今年10月，EMA宣布了一项改进药品审批时间线的新举措。当时，EMA表示将"更好地管理网络专家资源，精简评估流程，并鼓励申请人在初次提交时提供更全面、更优质的申请文件"。

EMA还指出，在2023年，仅35%的上市申请按照申请方商定的时间提交，42%的寻求授权的公司要求更多时间回应机构的问题，因为"其数据尚未成熟"。

作者：Zachary Brennan

来源：Endpoints News

链接：https://endpts.com/drugs-are-approved-and-available-faster-in-us-than-most-of-eu-data-show/

二、FDA明确了加快审批药品撤销程序的新规定

美国食品药品监督管理局（FDA）近期公布了一些具体计划，就如何加快撤销某些未能在确认性试验中证明临床效益的加速批准的药物。这一举措是国会最近要求实施的规定的一部分。

这份新的22页草案指南取代了2014年的终版指南。最新的更新内容出现在第五部分，其中包含FDA关于加快撤销所谓“悬而未决”的加速批准的最新观点，这类情况是指那些治疗药物仍在市场上销售，但确认性试验却失败的情况。FDA指出，通常应召集一个咨询委员会来讨论撤销事宜。

FDA近期举行了多次咨询委员会会议，以审查那些所谓的“悬而未决”的加速审批，尤其是在肿瘤学领域。2023年10月，FDA公布了一张表格，列出了12项肿瘤学领域的加速批准，这些审批药物的确认性试验已经超过了原定完成日期。FDA当时表示：“在肿瘤学领域，已验证疗效的确认性试验的中位完成时间为3.1年。因此，肿瘤学产品的适当目标完成日期理想情况下应为授予加速批准后不超过2-4年。”

根据2023年的立法，FDA现在必须在撤回加速审评时提供给申请方以下内容：撤销通知、解释说明、与专员或其指定代表会面的机会、提交书面申诉的机会，以及召开咨询委员会会议审查撤销决定的机会。

草案指出：“当FDA收到的数据或其他信息引发了一系列担忧，认为可能已经满足了一个或多个撤销批准的标准时，中心的相关负责人应与申请方讨论这些问题，并寻求适当的解决方案。” “此类讨论可能会让申请方自愿提出撤销请求，或采取其他监管行动。”

新的加速撤销程序的一部分是增加了撤销程序中的透明度。指南中指出，FDA与申请方之间沟通的摘要“应由专员或其指定代表制定，并放入该程序设立的公共档案中”。

此外，FDA必须就撤销批准的提案提供公众评论的机会，并在线发布收到的公众评论摘要以及FDA对此的回应。

2023年，国会还赋予FDA权力，要求在授予加速审批之前，必须已经启动确认性试验，FDA迄今已按此要求执行。FDA补充表示，计划在另一份指南中专门讨论这一确认性试验的授权问题。